Ziel der Studie
Die Studie soll die Nicht-Unterlegenheit von Mycophenolatmofetil (Studienarm B) im Vergleich zur Standardtherapie mit Prednison der Gesellschaft für pädiatrische Nephrologie (Studienarm A) bei der Erstmanifestation des nephrotischen Syndroms hinsichtlich der Rezidivrate innerhalb von 24 Monaten zeigen.
Weitere Endpunkte:
Krankheitsverlauf: Zeit von Remission bis zum ersten Rezidiv, Anzahl der Rezidive, Rezidivrate pro Patient und Jahr, Inzidenz der „frequent relapser“
Prednison-assoziierte Toxizität: Kumulative Prednison-Dosis (mg/m² KOF), Body Mass Index, Striae, Hirsutismus, Akne, arterielle Hypertension, Veränderungen des Kohlenhydrat- und Fettstoffwechsels, vermindertes Wachstum, Katarakt, Glaukom, Psychische Veränderungen, MMF-assoziierte Toxizität: Diarrhoe, Blutbildveränderungen, Infektionen.
Einschlusskriterien
erste Episode eines steroidsensiblen nephrotischen Syndroms
Remissionsinduktion mit Prednison 60 mg/m²KOF/d innerhalb von 4 Wochen gelungen
schriftliches Einverständnis der beiden einwilligungsfähigen Eltern/Sorgeberechtigen und gegebenenfalls des Patienten
Alter des Patienten liegt zwischen: ≥ 1 Jahr und ≤ 10 Jahren
Ausschlusskriterien
sekundäres nephrotischen Syndrom
eine geschätzte glomerulären Filtrationsrate (eGFR) <90 ml/min x 1.73 m²
eine vorbestehenden Therapie mit Glukokortikoiden oder eine andere immunsuppressive Therapie zum Zeitpunkt der Erstmanifestation
eine bekannte Hypersensitivität auf Mycophenolatmofetil oder auf chemisch ähnliche Medikamente oder auf Bestandteile der CellCept® Suspension
Teilnahme in einer anderen klinischen Studie
Hämoglobinwert ≤ 9 g/dl
Leukozyten ≤ 2500/µl
schwere chronische gastrointestinale Erkrankung
Studienablauf
Bei Vorstellung eines Patienten mit Erstmanifestation eines nephrotischen Syndroms:
Therapieeinleitung nach GPN-Schema mit Prednison 60 mg/m²KOF/Tag
Falls nicht im Studienzentrum:
Kontaktaufnahme mit dem nächstgelegenen Studienzentrum.
Bei Eiweißfreiheit für 3 Tage:
Vorstellung im nächstgelegenen Studienzentrum innerhalb von 5 Tagen
Screening: Sind die Einschlusskriterien erfüllt?
Randomisierung in Studienarm A oder B
Beginn der Studie und Behandlung nach Studienprotokoll
